Introduction
L'année 2006 a marqué une étape importante dans l'organisation et la structuration des soins pédiatriques en France, notamment avec les travaux du Comité National de Pédiatrie. Cette période a été caractérisée par une réflexion approfondie sur l'accès aux médicaments adaptés aux enfants, l'organisation des services de réanimation pédiatrique et la mise en place d'unités de surveillance continue. Une attention particulière a été accordée à l'amélioration de la qualité des soins et à la sécurité des jeunes patients.
Composition du Comité National de Pédiatrie
Le Comité National de Pédiatrie en 2006 était composé d'un groupe d'experts multidisciplinaire, incluant des directeurs d'hôpitaux, des directeurs des soins, des médecins spécialistes, des professeurs d'université et des conseillers médicaux. Parmi les membres nommés, on trouvait :
- M. Malik Albert, directeur d'hôpital au centre hospitalier de Cannes.
- Mme Evelyne Anderson, directrice des soins à l'hôpital Broca, Assistance publique-hôpitaux de Paris (AP-HP).
- M. Henri Anthony-Gerroldt, directeur des soins au centre hospitalier universitaire (CHU) de Dijon.
- Mme la docteure Anne Bachoud Levi, de l'hôpital Henri Mondor, AP-HP.
- M. Renaud Bertrand, directeur d'hôpital au CHU de Lille.
- Mme Laure Boquet, directrice d'hôpital à l'hôpital Necker - Enfants malades, AP-HP.
- M. le professeur Alexis Brice, du groupe hospitalier Pitié-Salpêtrière, AP-HP.
- M. le professeur Thierry Brué, de l'institut Jean Roche, Assistance publique-hôpitaux de Marseille (AP-HM).
- Mme la docteure Brigitte Chabrol, AP-HM.
- M. le professeur Dominique Chauveau, du CHU de Toulouse.
- M. le professeur Joseph Colin, du CHU de Bordeaux.
- M. le professeur Antoine Cortot, de l'hôpital Claude Huriez, CHU de Lille.
- Mme la docteure Juliette Daniel, médecin inspectrice de santé publique, direction régionale des affaires sanitaires et sociales (DRASS), Pays de la Loire.
- M. le professeur Marc Delpech, de l'hôpital Cochin, AP-HP.
- Mme Régine Delplanque, directrice de soins à l'établissement public de santé mentale de Lille-métropole.
- M. le professeur Vincent des Portes, de l'hôpital Debrousse, hospices civils de Lyon.
- M. le professeur Claude Desnuelle, de l'hôpital L'Archet, CHU de Nice.
- M. Vincent Diebolt, directeur d'hôpital à la Fédération hospitalière de France (FHF), Paris.
- M. le professeur Driess Dobbelaere, du CHU de Lille.
- Mme le professeur Hélène Dollfus, du CHU de Strasbourg.
- Mme Véronique Dreyer, directrice des soins à l'institut de formation des cadres de santé, Rennes.
- Mme le docteur Marie-Claude Dumont, médecin inspectrice de santé publique, agence régionale de l'hospitalisation (ARH), Provence-Alpes-Côte d'Azur.
- M. le docteur Christian Favier, conseiller médical, ARH, Franche-Comté.
- Mme Dominique Feuille, directrice des soins à l'hôpital Sud, centre hospitalier de La Roche-sur-Yon.
- M. le professeur Alain Fischer, de l'hôpital Necker - Enfants malades, AP-HP.
- M. le professeur Frédéric Galacteros, de l'hôpital Henri Mondor, AP-HP.
- Mme Marie-Jeanne Gasser, directrice de soins au centre de gérontologie Les Abondances, Boulogne-Billancourt.
- Mme la professeure Jenny Goudemand, de l'hôpital cardiologique, CHU de Lille.
- M. Philippe Guinard, directeur d'hôpital au CHU d'Angers.
- M. le docteur Jean-Paul Guyonnet, médecin inspecteur de santé publique, DRASS, Languedoc-Roussillon.
- M. le professeur Eric Hachulla, du CHU de Lille.
- M. le docteur Christian Hamel, du CHU de Montpellier.
- Mme Françoise Hervoir, directrice des soins au centre hospitalier Charcot, Saint-Avé.
- Mme Sidonie Lascols, directrice d'hôpital au CHU de Nice.
- M. le professeur Hervé Le Marec, du CHU de Nantes.
- Mme la professeure Martine Le Merrer, de l'hôpital Necker - Enfants malades, AP-HP.
- M. Sébastien Leloup, directeur d'hôpital à l'hôpital Necker - Enfants malades, AP-HP.
- Mme Maryvonne Lepesqueux, directrice des soins au centre hospitalier d'Avranche-Granville.
- Mme Sylvie Lewers, directrice des soins à l'hôpital Sainte-Anne, Paris.
- Mme la professeure Anne Lienhardt-Roussie, de l'hôpital Dupuytren, CHU de Limoges.
- Mme Annie Lision, directrice des soins au centre hospitalier de Sarreguemines.
- Mme la professeure Sylvie Manouvrier Hanu, du CHU de Lille.
- Mme la docteure Sandrine Marlin, de l'hôpital Trousseau, AP-HP.
- Mme Colette Martino, directrice des soins au centre hospitalier de Dignes.
- M. le professeur Vincent Meininger, de l'hôpital Pitié-Salpêtrière, AP-HP.
- M. le docteur Maurice Meissonnier, conseiller médical, ARH, Guadeloupe.
- Mme la docteure Evelyne Milor, médecin inspectrice de santé publique, DRASS, Limousin.
- Mme Nicole Monsterlet, directrice des soins à l'hôpital Sainte-Anne, Paris.
- M. le professeur Claude Negrier, de l'hôpital Edouard Herriot, hospices civils de Lyon.
- Mme la docteure Paquita Nurden, du CHU de Bordeaux.
- Mme la professeure Sylvie Odent, de l'hôpital Sud, CHU de Rennes.
- Mme la docteure Anne Pernet, conseillère médicale, ARH, Champagne-Ardenne.
- M. le professeur Henri Plauchu, de l'hôtel-Dieu, hospices civils de Lyon.
- Mme la professeure Isabelle Quere, de l'hôpital Saint-Eloi, CHU de Montpellier.
- Mme Dominique Saint Pierre, coordonnatrice des soins, CHU Caen.
- M. Ferdinand Sanchez, cadre supérieur de santé, AP-HM.
- M. le professeur Pierre Sarda, du CHU de Montpellier.
- M. le professeur Jean-Luc Schmutz, de l'hôpital Maringer Villemin Fournier, CHU de Nancy.
- M. le professeur Jean Sibilia, de l'hôpital de Hautepierre, CHU de Strasbourg.
- M. le professeur Gérard Socié, de l'hôpital Saint-Louis, AP-HP.
- Mme la professeure Maithé Tauber, du CHU de Toulouse.
- M. Michel Touchard, directeur des soins au centre hospitalier de Saint-Dizier.
Cette composition diversifiée a permis d'aborder les enjeux de la pédiatrie avec une vision globale et éclairée.
Médicaments à Usage Pédiatrique : Un Enjeu Crucial
Un des principaux objectifs du Comité National de Pédiatrie était de créer un système d'autorisation de mise sur le marché (AMM) propre aux médicaments à usage pédiatrique. En 2006, une part importante des médicaments administrés aux enfants n'avait pas fait l'objet d'une évaluation spécifique pour cette population. Les substances utilisées pour traiter les maladies rares et graves étaient souvent développées et évaluées uniquement pour les adultes.
Cette situation posait plusieurs problèmes :
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- Absence de posologies adaptées : Les doses utilisées chez les enfants étaient souvent extrapolées à partir des doses adultes, sans tenir compte des spécificités métaboliques pédiatriques.
- Risques d'effets secondaires indésirables : L'absence d'études spécifiques augmentait le risque d'effets secondaires imprévisibles et potentiellement graves.
- Utilisation hors AMM : De nombreux médicaments étaient utilisés en dehors des prescriptions de l'AMM, ce qui plaçait les médecins et les patients dans une situation juridique et éthique délicate.
Les médecins soulignaient que l'enfant n'est pas un "petit adulte" et que son métabolisme propre nécessite des évaluations spécifiques. Parallèlement, il était paradoxal de constater que les médicaments vétérinaires étaient soumis à des évaluations rigoureuses, contrairement à de nombreux médicaments pour enfants.
Les Obstacles à la Recherche Pédiatrique
Plusieurs facteurs expliquaient l'insuffisance de la recherche sur les médicaments à usage pédiatrique :
- Raisons historiques et éthiques : La recherche sur les enfants était longtemps considérée comme délicate sur le plan éthique.
- Éléments économiques : Le marché des médicaments pédiatriques était perçu comme étroit, en particulier pour les pathologies rares, malgré le fait que 20 % de la population de l'Union Européenne avait moins de seize ans.
- Complexité des évaluations cliniques : Les évaluations cliniques chez les mineurs, qui doivent tenir compte des différentes tranches d'âge, étaient considérées comme longues et coûteuses.
- Présentation pharmaceutique spécifique : La forme galénique des médicaments pour enfants devait être adaptée pour permettre une administration rapide et sûre.
Les Mesures Incitatives et Réglementaires
Pour remédier à cette situation, plusieurs mesures incitatives et réglementaires ont été proposées :
- Prolongation du certificat complémentaire de protection (CCP) : Une prolongation de six mois de la durée du CCP était envisagée pour les médicaments ayant fait l'objet d'un plan d'investigation pédiatrique.
- Conseils gratuits de l'Agence européenne des médicaments : L'Agence européenne des médicaments devait offrir des conseils gratuits aux opérateurs développant des remèdes à usage pédiatrique.
- Mention spéciale sur les emballages des formes adultes : Une mention spéciale devait être apposée sur les emballages et modes d'emploi des formes adultes lorsqu'une forme pédiatrique du même médicament avait fait l'objet d'une AMM.
- Inclusion des études dans le dispositif : Il était nécessaire que l'ensemble des études soit intégré au dispositif, notamment celles achevées à la date d'entrée en vigueur.
- Évaluation du plan d'investigation pédiatrique par le comité pédiatrique : Il incombait au comité pédiatrique d'évaluer le respect du plan d'investigation pédiatrique pour garantir une évaluation homogène.
Ces mesures visaient à encourager les laboratoires pharmaceutiques à investir dans la recherche et le développement de médicaments adaptés aux enfants.
L'Inspiration du Modèle Américain : Pediatric Exclusivity et Pediatric Rule
Le Comité National de Pédiatrie s'est inspiré du modèle américain, notamment de la "Pediatric exclusivity" et de la "Pediatric Rule".
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- Pediatric exclusivity : La Food and Drug Administration (FDA) établissait avec un laboratoire le cadre d'une évaluation pédiatrique de médicaments existants mais utilisés sans donnée chez l'enfant. Si les conditions prévues pour les essais étaient remplies, le laboratoire bénéficiait d'une exclusivité supplémentaire de six mois sur la substance active.
- Pediatric Rule : Les laboratoires étaient obligés de déposer un dossier de demande d'AMM à la fois pour les enfants et pour les adultes, sauf pour les pathologies qui ne concernaient que ces derniers. En contrepartie, la protection des brevets pharmaceutiques était prolongée de six mois si un nombre substantiel d'enfants était concerné ou si le produit étudié représentait un important progrès thérapeutique.
Ces dispositifs avaient pour objectif de combler le retard en matière de recherche et de développement de médicaments pédiatriques.
Le PUMA : Un Nouvel Outil pour les Médicaments Pédiatriques
Le concept de "PUMA" (Paediatric Use Marketing Authorisation) a été introduit pour garantir que toute demande d'AMM soit accompagnée des éléments permettant d'apprécier la sécurité, la qualité et l'efficacité du médicament pour son utilisation spécifique chez l'enfant.
Organisation de la Réanimation Pédiatrique et des Unités de Surveillance Continue
En 2006, la Direction de l'Hospitalisation et de l'Organisation des Soins (DHOS) a mené une réflexion sur l'organisation de la réanimation pédiatrique en France. Cette réflexion a abouti à la définition de deux niveaux de prise en charge :
- Réanimation pédiatrique : Pour les détresses vitales les plus fréquentes.
- Réanimation pédiatrique spécialisée : Pour les affections rares ou complexes nécessitant des avis spécialisés.
Des unités de surveillance continue (USC) ont également été prévues en amont et en aval des services de réanimation pédiatrique.
Les Services Mixtes Pédiatriques et Néonataux
L’annuaire du GFRUP (Groupe francophone de réanimation et d’urgence pédiatrique) recensait trente-trois services de réanimation mixte pédiatriques et néonataux sur un total de quarante-trois unités de réanimation pédiatrique et de soixante-huit établissements autorisés en réanimation néonatale. Bien que les décrets périnatalité ne prévoient pas explicitement l'organisation en service mixte, ces services étaient soumis aux décrets périnatalité pour l'activité de réanimation néonatale et aux décrets réanimation pour l'activité de réanimation pédiatrique.
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Les Recommandations pour l'Organisation de la Réanimation Pédiatrique
Les recommandations proposées par le groupe de travail de la DHOS consistaient à organiser la réanimation pédiatrique en deux niveaux de prise en charge : la réanimation pédiatrique et la réanimation pédiatrique spécialisée.
Réanimation Pédiatrique : Cette unité a pour mission d’assurer une réanimation pour les détresses vitales les plus fréquentes. Elle est implantée dans un établissement de santé disposant de compétences en pédiatrie, chirurgie pédiatrique, anesthésie pédiatrique, et radiologie pédiatrique. L’unité de réanimation pédiatrique prend en charge au moins deux cents enfants et adolescents par an.
Réanimation Pédiatrique Spécialisée : Cette unité prend en charge, en sus des missions des unités de réanimation pédiatrique, des patients dont l’affection requiert des avis et prises en charge spécialisés du fait de sa rareté ou de sa complexité. Elle est implantée dans un établissement disposant des mêmes compétences que pour la réanimation pédiatrique. En outre, l’établissement doit être en mesure d’assurer vingt-quatre heures sur vingt-quatre la prise en charge des enfants pour les activités médico-chirurgicales pédiatriques suivantes : neurologie, cardiologie, pneumologie, néphrologie, hépato-gastro-entérologie et hémato-cancérologie. L’unité de réanimation pédiatrique spécialisée prend en charge au moins 400 enfants et adolescents de moins de 18 ans par an en dehors des nouveau-nés relevant de la réanimation néonatale.
Les Unités de Surveillance Continue (USC) en Pédiatrie
Une unité de surveillance continue (USC) en pédiatrie a vocation à accueillir les nourrissons, enfants et adolescents qui nécessitent une surveillance rapprochée et/ou un monitorage continu en raison d’une défaillance potentielle d’un ou de plusieurs organes ne nécessitant pas la mise en oeuvre de méthodes de suppléance.
L’équipe médicale intervenant dans les unités de surveillance continue pédiatrique est composée de pédiatres et d’anesthésistes réanimateurs disposant d’une expérience en réanimation pédiatrique.
Les Décrets et Textes Réglementaires
Plusieurs décrets et textes réglementaires ont encadré l'organisation de la réanimation pédiatrique et des USC en 2006 :
- Décret n° 2006-74 : Ce décret précise que toute unité ou service de réanimation pédiatrique doit être en mesure de faire intervenir en permanence un masseur-kinésithérapeute justifiant d’une expérience attestée en réanimation.
- Arrêté du 4 août 2006 : Cet arrêté fixe le seuil minimal de prise en charge à 200 enfants et adolescents par an pour les unités de réanimation pédiatrique.
La Filière de Soins
Le travail en filière de soins est formalisé entre les unités de réanimation pédiatrique, les unités de surveillance continue, les urgences pédiatriques, les SAMU, les SMUR, les services de chirurgie pédiatrique et le(s) service(s) de réanimation pédiatrique spécialisée. Cette filière peut s’étendre aux services de soins de suite pédiatriques ou, a minima, organiser l’articulation entre ces services et ceux de réanimation pédiatrique et de surveillance continue pédiatrique.
Le Financement
Le plan périnatalité annoncé par le ministre le 10 novembre 2004 a prévu un accompagnement financier de 43 millions d’euros sur deux ans pour cette mesure.
Les Scores de Gravité : PIM 2
Le score PIM 2 (Paediatric Index of Mortality 2) est un outil utilisé pour évaluer la gravité de l'état de santé des enfants admis en réanimation. Il inclut 14 variables physiologiques, l’âge et le mode d’admission. Il est calculé à la 24e heure en prenant les plus mauvaises valeurs des différentes variables relevées pendant cette période.
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