Introduction
La clinique désignée pédiatrique est un domaine spécifique de la médecine qui se concentre sur la santé et le bien-être des enfants, de la naissance à l'adolescence. Elle englobe un large éventail de services, allant des soins préventifs aux traitements des maladies aiguës et chroniques. Cet article vise à définir la clinique désignée pédiatrique, à explorer ses enjeux et à présenter les perspectives d'avenir.
Définition de la Clinique Designée Pédiatrique
La clinique désignée pédiatrique se distingue par son approche holistique de la santé infantile. Elle prend en compte non seulement les aspects physiques, mais aussi les aspects émotionnels, sociaux et développementaux de l'enfant. Les professionnels de la santé pédiatrique sont formés pour répondre aux besoins spécifiques des enfants à chaque étape de leur croissance.
Les composantes clés de la clinique désignée pédiatrique :
- Soins préventifs : Vaccinations, examens de santé réguliers, conseils en nutrition et en développement.
- Diagnostic et traitement : Prise en charge des maladies aiguës (infections, traumatismes) et chroniques (asthme, diabète, maladies rares).
- Suivi du développement : Dépistage des troubles du développement et intervention précoce.
- Soutien psychosocial : Accompagnement des enfants et de leurs familles face aux difficultés émotionnelles et sociales.
- Recherche clinique : Participation à des essais cliniques pour améliorer les traitements et les soins.
Enjeux de la Clinique Designée Pédiatrique
La clinique désignée pédiatrique est confrontée à de nombreux défis, notamment :
L'accès aux soins
Assurer un accès équitable aux soins pour tous les enfants, quel que soit leur origine sociale, géographique ou ethnique, est un enjeu majeur. Les inégalités d'accès peuvent entraîner des retards de diagnostic, des traitements inadéquats et des conséquences néfastes sur la santé des enfants. Le service accueille au sein de 3 unités d’un total de 40 lits des enfants de 0 à 18 ans, principalement du Nord Est de Paris et de l’Ile de France. Il assure des missions de proximité, de traitement des pathologies aigües et de la prise en charge diagnostique et thérapeutique des maladies rares. Notre population présente une grande diversité ethnique et de conditions sociales. Le recrutement (~ 2 000 séjour/an) est ainsi riche en pathologies génétiques et infectieuses, richesse qui s’accroit constamment en raison des parcours migratoires des familles ou des mineurs non accompagnés. Les admissions se font principalement par les urgences, mais aussi depuis des hôpitaux périphériques ou de manière programmée pour les patients avec maladie chronique. Le service peut accueillir jusqu’à 12 enfants relevant d’une unité de soins continus.
La complexité des pathologies
La prise en charge des maladies chroniques et des maladies rares chez l'enfant nécessite une expertise pointue et une coordination étroite entre les différents professionnels de la santé. Depuis 2012, le service est site constitutif du centre de référence des rhumatismes inflammatoires et maladies auto-immunes systémiques rares de l’enfant (RAISE) et a été renouvelé en 2017.
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La recherche clinique
La recherche clinique est essentielle pour améliorer les traitements et les soins en pédiatrie. Cependant, elle est confrontée à des défis spécifiques, tels que le recrutement des patients, le consentement éclairé et les considérations éthiques.
Le consentement éclairé en pédiatrie
Un autre défi rencontré dans les essais cliniques pédiatriques concerne le consentement éclairé. Aux États-Unis, les enfants de moins de 18 ans ne peuvent pas légalement donner leur consentement, car ils peuvent ne pas comprendre pleinement les risques et les avantages de l'essai. Le consentement doit donc être obtenu auprès d'un parent ou d'un tuteur légal. Bien que les enfants aux États-Unis ne puissent pas donner leur consentement, ceux âgés de sept ans ou plus doivent généralement donner leur "assentiment". L'assentiment implique l'accord de l'enfant à participer à l'essai clinique, garantissant qu'une explication adaptée à son âge lui est fournie.
Les prélèvements limités
De nombreux essais cliniques nécessitent des prélèvements sanguins, mais un défi supplémentaire dans les essais pédiatriques concerne la limitation de ces prélèvements.
L'utilisation hors AMM des médicaments
Dans nombre de maladies hospitalières, aucune spécialité pharmaceutique n’est officiellement indiquée en pédiatrie, avec des difficultés liées aux classes d’âge, aux poids ou à des formes galéniques souvent mal adaptées. Rappelons que le praticien qui prescrit une spécialité pharmaceutique en dehors de son autorisation de mise sur le marché (AMM) doit faire figurer sur l’ordonnance la mention « prescription hors AMM » ; ce n’est fait qu’exceptionnellement, car cela entraîne le non-remboursement par l’Assurance maladie. Des chiffres de l’ordre de 15 à 20 % sont admis, tant en France qu’à l’étranger, même s’ils semblent beaucoup plus élevés dans certaines circonstances, en particulier en pédiatrie. Ainsi les pédiatres reconnaissent-ils être à l’origine de prescriptions hors AMM allant jusqu’à 80 % des cas.
Depuis une décennie, le règlement n° 1901/2006 du Parlement européen et du Conseil relatif aux médicaments à usage pédiatrique a eu pour effet de rendre disponibles des formes pédiatriques pour les nouveaux médicaments, mais d’anciennes molécules indispensables restent utilisées malgré une AMM qui ne couvre pas toutes les classes d’âge (études clinique et pharmacocinétique historiquement non obligatoires et absence d’acteurs pour les réaliser actuellement).
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Le devoir d’information du patient sur les risques, les contraintes et les bénéfices du médicament, sur le fait que sa prescription n’est pas conforme à son AMM et qu’il n’existe pas d’alternative appropriée n’est alors pas d’application facile. Pour répondre à cette exigence, élever la rigueur des pratiques d’information et de consentement est le seul moyen de mettre en exergue le caractère indispensable de la prescription qui n’a pas d’alternative appropriée et d’éviter l’ambiguïté avec une utilisation détournée et non justifiable des médicaments, véritable cible visée par l’Assurance maladie et sanctionnée par le non-remboursement. D’une même voix, les Académies nationales de médecine et de pharmacie ont proposé un consentement éclairé écrit semblable à celui en vigueur en matière de recherche clinique qui deviendra peut-être la norme.
La coordination des soins
La coordination des soins entre les différents professionnels de la santé (médecins, infirmières, psychologues, travailleurs sociaux) est essentielle pour assurer une prise en charge globale et cohérente de l'enfant.
L'importance de la commission des usagers (CDU)
Vous avez une réclamation à adresser auprès de votre établissement de santé (public ou privé) ? Vous pouvez saisir la commission des usagers (CDU). Elle veille au respect de vos droits et a pour objet de vous aider dans vos démarches. Elle est composée, notamment, de 2 médiateurs. Elle est présente dans chaque hôpital ou clinique.
La commission des usagers (CDU) a les missions suivantes :
- S'assurer du respect de vos droits
- Faciliter vos démarches et celles de vos proches.
Les plaintes et réclamations adressées à l'établissement de santé et les réponses apportées sont tenues à la disposition de la CDU.
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Les plaintes et réclamations qui n'ont pas le caractère d'un recours gracieux ou juridictionnel sont examinées par la CDU.
La CDU doit :
- Contribuer à l'amélioration de la qualité de votre accueil, celle de vos proches et de la prise en charge
- Veiller à ce que vous et vos proches puissiez exprimer vos reproches auprès des responsables de l'établissement
- Veiller à ce que vous puissiez connaître les voies de recours et de conciliation dont vous disposez
- Faire des propositions à la direction de l'établissement pour améliorer l'accueil et votre prise en charge ainsi que celles de vos proches.
La CDU examine au moins une fois par trimestre et chaque fois que nécessaire les réclamations adressées à l'établissement.
La CDU est composée notamment des personnes suivantes :
- Représentant légal de l'établissement de santé ou la personne qu'il désigne à cet effet
- 2 médiateurs et leurs suppléants, désignés par l'établissement de santé
- 2 représentants des usagers, et leurs suppléants désignés par l'Agence régionale de santé (ARS).
Selon qu'il s'agisse d'un établissement public ou privé, des personnes supplémentaires peuvent venir s'ajouter à cette composition.
La liste nominative des membres de la CDU est :
- Affichée dans l'établissement
- Remise à chaque patient avec le livret d'accueil.
Les personnes pouvant saisir la CDU sont :
- Vous en tant que patient hospitalisé ou l'un de vos proches
- Le représentant légal de l'établissement, auprès duquel aboutissent toutes les réclamations adressées dans les services.
Avant de saisir la CDU, vous pouvez adresser vos remarques par oral au responsable du service dans lequel vous êtes hospitalisé.
En cas d'impossibilité ou si les explications données par le responsable du service ne vous satisfont pas, vous pouvez adresser directement une plainte ou réclamation écrite au représentant légal de l'hôpital.
Le livret d'accueil indique comment contacter la personne remplissant la fonction de responsable des relations avec les usagers ou habilitée pour recueillir les expressions de mécontentement.
Toute plainte ou réclamation écrite adressée à l'hôpital est transmise à son représentant légal.
Il vous informe :
- De la possibilité que vous avez de saisir directement un médiateur
- Ou du fait qu'il transmet de lui-même cette plainte ou réclamation au médiateur.
Avant de rencontrer un médiateur, le représentant légal de l'établissement vous informe que vous pouvez vous faire accompagner d'un représentant des usagers (membre de la CDU).
Une fois saisi, le médiateur doit vous rencontrer dans les 8 jours, sauf impossibilité pour vous.
Si la réclamation est formulée alors que vous êtes hospitalisé, votre audition doit avoir lieu dans la mesure du possible avant votre sortie de l'hôpital.
Le médiateur peut également rencontrer vos proches s'il le juge utile ou si vos proches le demandent.
8 jours après sa rencontre avec vous, le médiateur adresse le compte-rendu au président de la CDU. Vous êtes ainsi que les autres membres de la CDU destinataire de ce compte-rendu.
La CDU formule des recommandations pour :
- Apporter une solution au litige
- Ou vous informer des voies de conciliation ou de recours dont vous disposez.
Elle peut également émettre un avis en faveur du classement du dossier en expliquant pourquoi.
Dans le délai de 8 jours suivant la séance, le représentant légal de l'établissement vous répond et joint à son courrier l'avis de la CDU. Il transmet ce courrier aux membres de la CDU.
Les essais cliniques pédiatriques
Les essais cliniques sont des recherches basées sur la participation volontaire des personnes. Ils ont pour but d’évaluer de nouveaux traitements du cancer ou de nouvelles formes de soins dans des conditions strictement contrôlées. En effet, avant de proposer de nouveaux traitements à tous les patients concernés, il est impératif de s’assurer de leur tolérance et de leur efficacité. Les essais cliniques doivent notamment évaluer :
- de nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires), comparés dans certains cas aux traitements existants ;
- de nouvelles façons de les administrer (ex : par comprimés plutôt que par injection) ;
- de nouvelles techniques de traitement (ex : nouveau type d'opération chirurgicale ou de radiothérapie).
D’autres essais cliniques peuvent porter sur de nouvelles techniques de diagnostic (ex : nouveau test biologique) ou de prévention. Les essais cliniques sont indispensables pour faire progresser et améliorer la prise en charge des cancers et, en conséquence, le parcours de soins des patients.
La recherche clinique doit être aussi sûre que possible mais il restera toujours une part de risque et d’incertitude en raison de la nouveauté du médicament, de la technique ou de la stratégie thérapeutique qui fait l’objet de la recherche.
Les différentes phases des essais cliniques
Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques nécessitent plusieurs étapes (dites phases), qui sont chacune destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.
- Les essais de phase I testent la tolérance de l’organisme à un nouveau médicament (c’est-à-dire l’ensemble des effets indésirables liés à son administration). Le but est de déterminer la dose recommandée pour l’administration de ce nouveau traitement. Le traitement évalué est donné à un petit nombre de malades (10 à 40).
- Les essais de phase II déterminent les doses à respecter et la fréquence de prise à l’issue de la phase I. Ils nécessitent en général l'inclusion de 40 à 80 malades. Les essais de phase I et de phase II sont appelés essais précoces. Ils permettent au patient d’avoir accès le plus tôt possible à des molécules innovantes issues de la recherche préclinique. Dans certains cas, un même essai clinique peut couvrir ces deux phases.
- Les essais de phase III visent à comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement afin de déterminer son efficacité. Ces essais nécessitent l'inclusion d'un nombre significatif de personnes (plusieurs centaines ou milliers de malades) pour établir une différence entre les traitements.
- Les essais de phase IV permettent de tester l’efficacité et la tolérance d’un médicament après l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ces essais sont réalisés en conditions réelles sur un large groupe de patients.
Qui est à l’initiative d’un essai clinique ?
On appelle "promoteur" de la recherche l'institution qui propose d’organiser l’essai et d’assurer son financement. Il peut s'agir d’un hôpital ou groupement hospitalier, d’une institution de recherche privée ou publique, d’une association ou d’un laboratoire pharmaceutique. Le promoteur constitue un dossier (protocole de l’essai, instructions aux investigateurs responsables sur le terrain, note d’information aux patients, formulaire de consentement "éclairé", assurance, etc.) ainsi que les données scientifiques justifiant l’essai clinique. Il le soumet au Comité de protection des personnes (CPP) qui donne un avis, ainsi qu’à l’autorité administrative compétente en France, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) qui décide d’autoriser l’essai ou non. Ce processus prend du temps, d’autant que des modifications peuvent être nécessaires pour que le dossier soit accepté.
Un essai clinique peut être mis en place simultanément par plusieurs équipes sur le territoire français. Il peut également être mené au niveau européen, voire international.
Un essai clinique est mené dans un centre investigateur (généralement dans un service d’un établissement de santé) et le plus souvent conduit par un médecin qu’on appelle investigateur de l’essai. C'est lui qui propose au patient de participer à l'essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit pendant toute la durée de l'essai.
Comment se déroule un essai clinique ?
Ce sont les médecins qui peuvent proposer à votre enfant de participer à un essai clinique. Ils vous délivrent alors une information qui doit être claire, loyale et objective. Aucun essai clinique ne peut être mené chez votre enfant sans que vous et votre enfant n’ayez été informés. Votre enfant ne participera jamais à un essai clinique sans son consentement écrit ou le vôtre s'il est mineur. Il s'agit d'un formulaire dit de "consentement éclairé", il est obligatoire pour pouvoir participer à un essai clinique.
Dans un essai clinique, le malade est entouré d'une équipe qui prend soin de lui, disponible pour l'informer, l'écouter, répondre à ses questions et à ses attentes : l'investigateur de l'essai, l'infirmier, l'attaché de recherche clinique, ou ARC (qui aide le médecin investigateur à l'inclusion et au suivi des malades), un psychologue si le malade en exprime le besoin, et le médecin traitant, tenu régulièrement informé de l’avancement et des résultats de l'essai.
La participation de votre enfant est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, il est libre de le quitter à tout moment. Son médecin lui proposera alors un autre traitement adapté à sa maladie. Cette décision ne changera rien à l'engagement de l'équipe médicale pour traiter sa maladie.
Pourquoi mener des recherches spécifiques à la pédiatrie ?
La grande majorité des cancers de l’enfant sont différents des cancers de l’adulte. On ne peut donc pas appliquer directement les résultats de la recherche réalisée chez l’adulte à l’enfant. De plus, le devenir des médicaments dans l’organisme et la tolérance des traitements sont différents chez les enfants et chez les adultes. Ces deux arguments justifient la conduite de recherches spécifiques à la pédiatrie.
Les centres labellisés de phase précoce
Les centres labellisés de phase précoce (CLIP²) sont des centres nationaux labellisés par l'Institut national du cancer pour faire des essais cliniques de phase précoce, c'est-à-dire, des essais cliniques qui sont en général les premières administrations à l'homme de traitement anticancéreux innovants. Parmi les 16 CLIP² ayant été labellisés pour la période 2019-2024, 7 présentent la double labellisation pour leur activité en cancérologie adulte et pédiatrique. Ils bénéficient d’un financement conjoint de l’Institut national du cancer et de la Ligue contre le cancer.
Ce label permet de faciliter l'accès des patients français aux traitements innovants et de mettre en valeur la recherche française, en vue de la rendre plus attractive et de faciliter les échanges avec les laboratoires internationaux.
Le programme ACSé
Le programme AcSé (accès sécurisé aux molécules innovantes), lancé par l’Institut national du cancer en 2013 avec l’Agence nationale de sécurité du médicament, vise à proposer aux enfants en situation d’échec thérapeutique, des traitements ciblés utilisant des molécules potentiellement efficaces mais initialement prévues pour d’autres pathologies que leur cancer. En juin 2016 a été lancé le programme AcSé-ESMART, le troisième essai thérapeutique du programme et le premier essai clinique entièrement dédié aux cancers pédiatriques. Unique au monde, ce programme a démontré son efficacité et a depuis été étendu à d’autres pays d’Europe.
Le programme de recherche dédié à la pédiatrie
En 2016, un effort plus concerté entre toutes les parties prenantes a abouti à un programme intégré de recherche sur les cancers pour les cancers pédiatriques (PAIR Pédiatrie). L’objectif est de renforcer les passerelles et les synergies entre la recherche fondamentale, la recherche translationnelle, la recherche clinique, les sciences humaines et sociales, l'épidémiologie et la santé publique. Ce programme a été financé à parts égales par l’Institut national du cancer, la Ligue contre le cancer et la Fondation ARC pour la recherche sur le cancer.
Pourquoi faire participer mon enfant à un essai clinique ?
Participer à une recherche permet d’améliorer les traitements pour l’avenir; cela permet aussi d’accéder rapidement à un nouveau traitement qui pourrait être bénéfique pour votre enfant.
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